2017年12月,11歲的四川南充女孩小霖花在急性淋巴細(xì)胞白血病兩次復(fù)發(fā)后,給媽媽偷偷留下“遺書”:“媽媽,要帶著我的那份,好好地活著”。
2015年7月,小霖花被檢測出患上急性淋巴細(xì)胞白血病,經(jīng)歷了化療治愈、復(fù)發(fā),再化療并進(jìn)行造血干細(xì)胞移植手術(shù),治愈后再度復(fù)發(fā)。至2017年12月,小霖花一共經(jīng)歷了兩次治愈和二度復(fù)發(fā),在希望和絕望之間來回踱步。
根據(jù)以往的白血病治療經(jīng)驗,經(jīng)過造血干細(xì)胞移植手術(shù)后的白血病患者,一旦被確認(rèn)復(fù)發(fā),則意味著病患沒有辦法再次得到治愈。
2018年1月15日,成都軍區(qū)總醫(yī)院給小霖花帶來了奇跡,使用super CAR-T細(xì)胞治療方法,把小霖花從鬼門關(guān)拉了回來,小霖花也成為世界首個super CAR-T治療方法的成功案例。
成都軍區(qū)總醫(yī)院造血干細(xì)胞移植中心主任劉芳認(rèn)為,這一治療技術(shù)具有里程碑的意義,讓更多白血病患者看到希望。
白血病二度復(fù)發(fā) 2015年7月21日,小霖花第一次確診,患上急性淋巴細(xì)胞白血病,通過標(biāo)準(zhǔn)化療后,小霖花的病情得到完全緩解,轉(zhuǎn)入鞏固和維持治療。
2017年3月29日,在一次常規(guī)的檢查中,發(fā)現(xiàn)小霖花白血病復(fù)發(fā),再次大劑量化療,而后達(dá)到了第二次完全緩解。為了避免復(fù)發(fā),小霖花決定進(jìn)行造血干細(xì)胞移植,獲得最大的生存機(jī)會。
2017年12月18日,距離造血干細(xì)胞移植5個月后,小霖花被檢測出白血病二次復(fù)發(fā)。
根據(jù)以往的白血病治療經(jīng)驗,經(jīng)過造血干細(xì)胞移植手術(shù)后的白血病患者,一旦被確認(rèn)復(fù)發(fā),則意味著走到了窮途末路,病患沒有辦法再得到治愈。
留下“遺書”給媽媽 小霖花的母親胡玉梅告訴法制晚報·看法新聞記者,確認(rèn)小霖花白血病二度復(fù)發(fā)的結(jié)果后,并沒有告訴小霖花實情,而是瞞著她,讓她繼續(xù)堅持接受治療。然而小霖花感到身體再也無法堅持更多的治療,留下了一封“遺書”給媽媽:“我不在了,你要好好的。娃娃愛你,娃娃在天上看著你,下輩子娃娃還做你的娃娃。媽媽,你看到這封信的時候,我可能不在了,你一定,要帶著我的那份,好好活著!
胡玉梅告訴記者,小霖花把這封“遺書”交給了主治醫(yī)生,她直到現(xiàn)在也沒有看到那封信。
胡玉梅曾經(jīng)和小霖花說過,“你就是我的命,你不在了,我會去陪你”。她猜測,小霖花感到自己沒有了治愈的可能,但希望自己能繼續(xù)好好活下去,“現(xiàn)在小霖花病好了,那封信我這輩子都不想看到”。
患病后參與公益活動 希望更多白血病患者能得到幫助 確診患上急性淋巴白血病后,小霖花就一直和媽媽積極參與公益活動。
在維持治療的過程中,小霖花參與生命小戰(zhàn)士童聲合唱團(tuán)志愿活動,用自己的故事勸慰身邊的病友,鼓勵病友對抗病魔,并且在志愿活動中征集病友的微心愿,并盡力幫助病友實現(xiàn)愿望。
2016年起,在往后超過一年的時間里,作為“生命小戰(zhàn)士”志愿者的成員,小霖花與一位罹患淋巴瘤的女孩小易保持聯(lián)系。
小易確診淋巴瘤后十分抑郁,小霖花通過見面和網(wǎng)絡(luò)聊天的方式開導(dǎo)小易,讓小易不要放棄生的希望。
現(xiàn)在,胡玉梅和小霖花持續(xù)幫助經(jīng)濟(jì)困難的病友籌款,和經(jīng)歷相似的病患家庭互幫互助。
首例super CAR-T治療成功案例 為白血病患者帶來希望 似乎走到窮途末路之時,成都軍區(qū)總醫(yī)院決定給小霖花做一次前所未有的嘗試,即采用super CAR-T細(xì)胞治療。
2018年1月15日,在發(fā)現(xiàn)小霖花白血病二度復(fù)發(fā)的第28天,醫(yī)生將CAR-T細(xì)胞輸入小霖花體內(nèi)。在注射21天后,小霖花的病情有了極大的好轉(zhuǎn)。并在對其骨髓進(jìn)行評估后,確定小霖花的病情得到了完全緩解。
成都軍區(qū)總醫(yī)院造血干細(xì)胞移植中心主任劉芳介紹,super CAR-T細(xì)胞可以通過改變腫瘤細(xì)胞的微環(huán)境達(dá)到徹底消除腫瘤細(xì)胞的目的。該技術(shù)是劉芳所在的團(tuán)隊負(fù)責(zé)人、紐約州立大學(xué)石溪分校的教授Yupo Ma研發(fā)的,且已經(jīng)獲得國際專利。小霖花成為全球第一位接受該super CAR臨床試驗的受試者。這一嘗試的成功為廣大的白血病患者帶來了更多希望。
劉芳向法制晚報·看法新聞記者詳細(xì)介紹了小霖花的治療過程。“由于小霖花外周血腫瘤負(fù)荷太高,殘余的正常淋巴細(xì)胞則非常少,CAR-T細(xì)胞培養(yǎng)相當(dāng)困難,于是我們采用不同的思路,那就是提取供者細(xì)胞培養(yǎng)CAR-T細(xì)胞。在等待CAR-T細(xì)胞培養(yǎng)過程中,我們采用患兒從未用過的藥物組合方案進(jìn)行減瘤化療,試圖降低腫瘤負(fù)荷,可惡性細(xì)胞卻異常頑固,在化療面前絲毫沒有低頭,腫瘤負(fù)荷依然居高不下!
小霖花復(fù)發(fā)后逐漸出現(xiàn)GVHD(移植物抗宿主。┑陌Y狀,持續(xù)非感染性高熱,細(xì)胞因子升高以及腹瀉。盡管細(xì)胞已經(jīng)制備完畢,但是可能導(dǎo)致癥狀加重,危及生命。另一方面,小女孩腫瘤負(fù)荷極高,輸注CAR-T細(xì)胞后可能迅速發(fā)生致死性的細(xì)胞因子風(fēng)暴,臟器功能衰竭而死亡。而如果不輸注,任憑腫瘤細(xì)胞自由地增長,患者將很快被腫瘤細(xì)胞吞噬而死亡。
小霖花:希望在身體完全康復(fù)后,能去看看九寨溝 “左右都是面臨死亡的威脅,我們陷入了兩難的選擇。”劉芳說。
“2018年1月15日,在發(fā)現(xiàn)復(fù)發(fā)的第28天,我們第一次CAR-T細(xì)胞緩緩地輸入小女孩體內(nèi)。輸注后第二天,小女孩體溫居高不下,細(xì)胞因子急劇升高,我們馬上想到很快會發(fā)生呼吸衰竭,甚至提前和家屬溝通,隨時作好了進(jìn)ICU的準(zhǔn)備?善婀值氖,燒了3天,小女孩體溫奇跡般正常了,之前萎靡不振的她一下子精神了,胃口也打開了,之前所有的不適也都消失了!眲⒎技拥卣f。
隨后,醫(yī)生又在第一次輸注的基礎(chǔ)上重復(fù)輸注了兩次劑量遞增的CAR-T細(xì)胞,每次輸注后都發(fā)生一過性的發(fā)熱反應(yīng)和細(xì)胞因子輕度升高,但每次都只持續(xù)很短的時間,而且未經(jīng)任何處理自行恢復(fù)正常。
更令人驚訝的是,小霖花腹瀉癥狀逐漸消失,大便完全恢復(fù)正常,輸注CAR-T細(xì)胞后未再出現(xiàn)腹瀉及其他GVHD癥狀。
“我們對她的骨髓進(jìn)行了第一次評估,骨髓微小殘留白血病檢測陰性!總之,我們的首個super CAR的臨床試驗研究結(jié)果證明:該CAR-T細(xì)胞針對難治復(fù)發(fā)B-ALL安全性好,殺傷力強(qiáng)。”劉芳說。
不過,劉芳同時指出,雖然這種細(xì)胞治療技術(shù)已經(jīng)相當(dāng)成熟,完全緩解率可高達(dá)80%以上,但仍有一部分對CAR-T細(xì)胞治療有效的患者不可避免地會復(fù)發(fā)。
目前,小霖花還在恢復(fù)當(dāng)中,她希望在身體完全康復(fù)后,能去看看九寨溝,到處走一走。